Le traitement de la thrombopénie immune chronique chez l’adulte après l’échec des traitements de première intention

Messages clés

• Quelle est la situation?
  • La thrombopénie immune est un trouble auto-immun caractérisé par un faible taux de plaquettes dans le sang et un risque accru de saignement. Elle a un taux d’incidence annuelle de 3,3 par 100 000 adultes.
  • Il existe des données probantes limitées sur les meilleurs traitements après une corticothérapie de première intention, et ces données probantes ont un degré de certitude faible. Différents traitements sont utilisés après l’échec d’une corticothérapie, notamment le rituximab, l’eltrombopag, le romiplostim, le fostamatinib, l’avatrombopag et la splénectomie.
  • Le traitement vise à réduire les saignements et à prolonger la vie. Une augmentation de la numération plaquettaire est considérée comme un indicateur de substitution de ces objectifs.
• Qu’avons-nous fait?
  • Nous avons réalisé une revue narrative portant sur 15 publications (dont 10 essais cliniques randomisés) repérées au moyen d’une analyse documentaire systématique.
  • L’examen s’est penché sur les questions de politiques ci-dessous :
    • Quels traitements doit-on utiliser chez les patients adultes atteints de thrombopénie immune lorsque les traitements de première intention ont échoué?
    • Quelle est la place de la splénectomie dans l’arsenal thérapeutique offert aux patients adultes atteints de thrombopénie immune?
• Qu’avons-nous trouvé?
  • Nous avons constaté que l’eltrombopag et le romiplostim augmentaient la réponse relativement à la numération plaquettaire, atténuaient les symptômes de thrombopénie immune et amélioraient la qualité de vie liée à la santé comparativement au placébo.
  • L’interprétation relativement à l’efficacité de l’avatrombopag, du rituximab et du fostamatinib n’est pas concluante en raison des données probantes limitées et des risques de biais variables dans les essais.
  • On déplore un manque de données probantes portant sur certains sous-groupes de patients et sur la place de la splénectomie dans la séquence des traitements ultérieurs.
  • Il faudra réaliser d’autres recherches pour combler les lacunes dans les données cliniques et permettre une évaluation économique appropriée et pertinente.
• Qu’est-ce que ça signifie?
  • L’ACMTS propose que les provinces et territoires envisagent de demander la formation d’un comité consultatif sur la mise en œuvre pour réunir des cliniciens experts qui pourront proposer des mesures (p. ex. critères d’abandon) afin d’atténuer l’incertitude clinique et économique soulevée dans ce rapport.