Ravulizumab (Ultomiris)

Messages clés

• L’ACMTS recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de ne pas rembourser Ultomiris dans le traitement de la myasthénie généralisée avec anticorps dirigés contre le récepteur de l’acétylcholine chez l’adulte
• Bien que des données probantes tirées d’un essai clinique (essai CHAMPION) donnent à penser qu’Ultomiris contribuerait à des améliorations dans la réalisation des activités de la vie quotidienne et à une diminution de la gravité de la maladie après 26 semaines, on ne sait pas si le traitement par immunosuppresseurs était optimisé au moment de l’admission à l’essai. Les patients du groupe d’Ultomiris et du groupe du placébo ont reçu des doses stables d’immunosuppresseurs; toutefois, on ignore si ces traitements étaient optimisés dans les deux groupes. Dans l’essai CHAMPION, les critères d’admissibilité définissant la durée du traitement par immunosuppresseurs et la durée d’administration de doses stables d’immunosuppresseurs sont inférieurs aux délais de réponse maximale, selon des cliniciens experts consultés par l’ACMTS. Bien que certaines données probantes (délai moyen depuis le diagnostic de myasthénie, durée moyenne du traitement par corticostéroïdes) soient disponibles, en l’absence de renseignements sur la dose, on ignore si le traitement par corticostéroïdes était optimisé au moment de l’admission à l’essai.
• D’après les commentaires des groupes de cliniciens et de défense des intérêts des patients, il existe un besoin non comblé chez les patients symptomatiques dont la myasthénie généralisée n’est pas jugée réfractaire aux immunosuppresseurs. Il y a un besoin à combler de traitement efficace de la myasthénie généralisée, mais l’essai CHAMPION n’avait pas pour critère que la maladie soit réfractaire chez les patients admis. Par conséquent, le nombre de patients de l’essai CHAMPION dont la maladie était réfractaire est incertain, et on ignore si les résultats obtenus lors de l’essai seraient identiques chez des patients atteints de myasthénie généralisée réfractaire. La capacité connue d’Ultomiris à combler les besoins des patients dont la maladie est réfractaire aux immunosuppresseurs est donc limitée par le plan de l’essai CHAMPION, où Ultomiris était utilisé plus tôt dans le paradigme de traitement de la myasthénie généralisée et où il n’y avait pas de critère de sélection de maladie réfractaire aux immunosuppresseurs.
• L’essai CHAMPION n’a pas permis de produire de données probantes sur l’innocuité ou l’efficacité d’Ultomiris par rapport à d’autres traitements utilisés en pratique clinique comme le rituximab, l’administration intraveineuse d’immunoglobulines ou la plasmaphérèse thérapeutique. On ignore donc quel serait le bénéfice du traitement par Ultomiris comparativement aux traitements utilisés en pratique clinique.