Trofinetide (Daybue)

Messages clés

Que recommande CDA-AMC concernant le remboursement de Daybue?

L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Daybue dans le traitement du syndrome de Rett chez l’adulte et l’enfant de 2 ans et plus pesant au moins 9 kg.

Pourquoi CDA-AMC formule-t-elle cette recommandation?

• Les données probantes de un essai clinique ont démontré que Daybue entrainait une amélioration des symptômes comportementaux du syndrome de Rett rapportés par les personnes aidantes, ainsi qu’une amélioration selon les médecins en pratique clinique, par rapport au placébo.
• Les personnes aidantes des patients et patientes présentant le syndrome de Rett expriment le besoin d’un traitement qui améliorent les capacités de communication, la motricité, la qualité de vie liée à la santé (QVLS), le fardeau des personnes aidantes et d’autres conditions associées au syndrome de Rett. Cependant, s’appuyant sur les données probantes examinées lors des réunions de premier examen et de reconsidération, le Comité canadien d’expertise sur les médicaments n’a pas été en mesure de déterminer si Daybue répond à ces besoins. L’équivoque provient principalement du manque d’information sur l’importance clinique des résultats, de données manquantes dans l’étude, et de l’absence de données sur la QVLS.