Avapritinib (Ayvakyt)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Ayvakyt dans le traitement de la mastocytose systémique indolente (MSI) chez l’adulte présentant des symptômes modérés ou graves insuffisamment soulagés par un traitement symptomatique, sous réserve de certaines conditions.
• Selon le Comité d’experts en examen du Programme pancanadien d’évaluation des anticancéreux (CEEP), il n’est pas certain qu’Ayvakyt présente une efficacité clinique acceptable par rapport aux traitements symptomatiques de la MSI chez les adultes dont les symptômes modérés ou graves sont insuffisamment soulagés par un traitement symptomatique. Par conséquent, le comité a aussi étudié si Ayvakyt répondait à un important besoin clinique non comblé.
• Les données probantes issues d’un essai clinique montrent qu’Ayvakyt en combinaison avec un traitement symptomatique pourrait produire un bénéfice clinique supplémentaire, comparativement au placébo en combinaison avec un traitement symptomatique, d’après le score total obtenu au formulaire d’évaluation des symptômes de la mastocytose systémique indolente (ISM-SAF, Indolent Systemic Mastocytosis Symptom Assessment Form). Toutefois, les données probantes portant sur Ayvakyt sont incertaines, car les groupes étaient différents sur le plan des facteurs pronostiques, ainsi que de la présence d’œdème, ce qui pourrait avoir permis de déduire l’attribution des traitements. L’effet d’Ayvakyt sur la réduction de l’anaphylaxie demeure également incertain, en raison du faible nombre d’évènements.
• La MSI est une maladie rare qui peut déclencher une anaphylaxie potentiellement mortelle. Les options de traitement actuellement à la disponibilité des personnes atteintes de MSI au Canada ne font que soulager les symptômes. Le CEEP conclut qu’Ayvakyt pourrait répondre à certains des besoins cliniques non comblés au chapitre de l’atténuation symptomatique tout en offrant un profil d’innocuité acceptable.
• Au vu des points précédents, le CEEP recommande le remboursement d’Ayvakyt.
• Ayvakyt ne doit être remboursé qu’en combinaison avec des traitements symptomatiques chez l’adulte ayant reçu un diagnostic confirmé de MSI avec mutation D816V du gène KIT, présentant une atteinte modérée ou sévère sans amélioration d’au moins un type de symptôme après au moins deux traitements symptomatiques antérieurs, d’après l’évaluation clinique.
• Ayvakyt ne doit être remboursé que s’il est amorcé par des hématologues, allergologues ou immunologues possédant une expertise dans le diagnostic, le traitement et l’évaluation de la réponse chez les personnes atteintes de MSI, et si son cout est réduit. Le remboursement d’Ayvakyt pourrait se poursuivre si la maladie répond au traitement d’après les évaluations menées toutes les 24 semaines par la clinicienne ou le clinicien suivant la personne. Le remboursement d’Ayvakyt doit cesser dans les situations de toxicité inacceptable, de non-respect des conditions de suivi ou d’absence de bénéfice clinique d’après l’évaluation de la clinicienne ou du clinicien suivant la personne.