Les options de traitement du syndrome VEXAS

Messages clés

• Le syndrome VEXAS (vacuoles, enzyme E1, lié à l’X, auto-inflammatoire, mutation somatique) est un trouble causé par une mutation génétique caractérisé par des symptômes de nature hématologique et auto-inflammatoire graves et progressifs. Considéré comme rare, il touche habituellement les hommes âgés.
• Les traitements proposés sont les agents hypométhylants comme l’azacitidine, les anticorps monoclonaux anti-IL6 comme le tocilizumab, et les inhibiteurs des Janus kinases comme le ruxolitinib.
• Nous avons trouvé cinq études non randomisées portant sur l’efficacité des traitements proposés, soit quatre sur l’azacitidine, une sur le ruxolitinib et une sur l’azacitidine, le ruxolitinib et le tocilizumab.
• Il existe plusieurs limites aux études retenues, notamment le fait qu’elles comprennent un petit nombre de patients chez qui le syndrome VEXAS a été détecté de façon rétrospective. Ainsi, l’efficacité clinique du tocilizumab, du ruxolitinib et de l’azacitidine dans le traitement de ce syndrome est incertaine.
• Nous n’avons pas trouvé de lignes directrices fondées sur des données probantes pertinentes au sujet de la prise en charge du syndrome VEXAS.