Exagamglogène autotemcel (Casgevy)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Casgevy dans le traitement de la bêta-thalassémie avec dépendance transfusionnelle, sous réserve de certaines conditions.
• Casgevy ne doit être remboursé que chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant reçu un diagnostic de bêta-thalassémie avec dépendance transfusionnelle (définie par un génotype homozygote ou hétérozygote combiné et la réception au cours des deux années précédentes de transfusions de concentré de globules rouges d’une quantité d’au moins 100 ml/kg/année ou de 10 unités par année), satisfaisant à des seuils prédéfinis en matière d’indice fonctionnel aux échelles de Karnofsky (patients de 16 ans et plus) ou de Lansky (patients de moins de 16 ans), qui sont admissibles à une greffe autologue de cellules souches, ne disposent pas d’un donneur apparenté parfaitement compatible volontaire (HLA 10/10) et n’ont jamais reçu de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques ou de traitement ou de produit d’édition génique. De plus, les personnes admissibles ne doivent pas présenter les affections ou caractéristiques suivantes : alpha-thalassémie associée et plus d’une délétion ou multiplication alpha, cancer passé ou présent, drépanocytose-bêta-thalassémie.
• Casgevy ne doit être remboursé que s’il est prescrit par un hématologue possédant une expertise de la bêta-thalassémie avec dépendance transfusionnelle, s’il ne s’agit pas d’une reprise de traitement (Casgevy s’administre une seule fois), et si son cout est réduit.