Vol. 5 No. 6 (2025): juin
Examens en vue du remboursement

Exagamglogène autotemcel (Casgevy)

image décorative de la couverture

Publication : June 4, 2025

Messages clés

  • Les examens en vue du remboursement sont des évaluations complètes de l’efficacité clinique et du rapport cout/efficacité d’un médicament ou d’une classe de médicament ainsi que des points de vue des cliniciens et des patients.
  • Ces évaluations donnent lieu à des recommandations non contraignantes qui aident les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux (à l’exception de celui du Québec) dans leur prise de décision sur le remboursement.
  • Cet examen porte sur l’exagamglogène autotemcel sous forme de suspension cellulaire en flacons spécifiques au patient, de 4 × 106cellules/ml à 13 × 106 cellules/ml, pour perfusion intraveineuse.
  • Indication : Dans le traitement de de la thalassémie dépendante aux transfusions (TDT) chez les patients de 12 ans et plus.