Téprotumumab (Tepezza)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de ne pas rembourser Tepezza dans le traitement de l’ophtalmopathie thyroïdienne modérée ou grave en phase active, chez l’adulte.
• D’après les données probantes de trois essais cliniques randomisés menés chez des personnes atteintes d’ophtalmopathie thyroïdienne modérée ou grave en phase active, Tepezza procure une amélioration de la proptose et de la réponse globale après 24 semaines de traitement par rapport au placébo. Toutefois, les résultats quant à la vision, un critère d’évaluation considéré comme étant une priorité thérapeutique par les patients et patientes, et les cliniciennes et cliniciens, n’ont pas été évalués. De plus, les données probantes portant sur la diplopie, un autre critère d’évaluation important soulevé par les patients et patientes, et les cliniciens et cliniciennes, présentent plusieurs lacunes, notamment les méthodes d’évaluation subjectives, le non-respect des critères d’analyse hiérarchique tenant compte de la multiplicité, de même que la grande incertitude des estimations de l’effet en raison des larges intervalles de confiance.
• Il n’y a pas de données probantes comparant directement l’efficacité de Tepezza à tout autre traitement actif. Les données probantes présentées par le promoteur ne suffisent pas à tirer de conclusions fermes concernant les effets comparatifs de Tepezza, en raison d’importantes lacunes, notamment l’hétérogénéité des essais retenus, la nature des comparaisons, indirectes, ajustées par appariement, non ancrées, l’absence de prise en compte de modificateurs d’effet pertinents, la faible taille réelle des échantillons après appariement, ainsi qu’une incertitude considérable dans les estimations d’effet due à de larges intervalles de confiance. La comparaison de traitements indirecte a évalué Tepezza par rapport à la méthylprednisolone par voie intraveineuse uniquement et n’a pas pris en compte d’autres comparateurs pertinents tels que le rituximab, le tocilizumab ou le mofétilmycophénolate.
• Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) reconnait que l’ophtalmopathie thyroïdienne modérée ou grave en phase active est une maladie rare sérieuse, associée à un important besoin clinique non comblé. Cependant, à partir des données probantes présentées, le CCEM ne peut conclure que l’efficacité de Tepezza à combler ces besoins est non inférieure ou supérieure à celle des traitements employés hors indication. Enfin, contrairement aux données probantes sur les effets à long terme des médicaments employés hors indication dans le traitement de cette maladie, ces données probantes demeurent limitées au sujet Tepezza.