Vol. 5 No. 8 (2025)
Recommandations en vue du remboursement

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) et miglustat (Opfolda)

image décorative de la couverture

Publication : August 7, 2025

Messages clés

  • L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Pombiliti et Opfolda dans le traitement de la maladie de Pompe d’apparition tardive chez l’adulte pesant au moins 40 kg, sous réserve de certaines conditions.
  • Pombiliti et Opfolda ne doit être remboursé que dans le traitement de la maladie de Pompe d’apparition tardive dont le diagnostic a été établi chez l’adulte capable de marcher et dont la capacité vitale forcée en position assise est d’au moins 30 % de la valeur prévue chez l’adulte en bonne santé. Pombiliti et Opfolda ne doivent pas être remboursés chez l’adulte présentant une forme grave de la maladie.
  • Pombiliti et Opfolda ne doivent être remboursés que s’ils sont prescrits par un ou une médecin en pratique clinique ayant de l’expérience dans le traitement de maladies lysosomales ou d’autres types de maladies neuromusculaires, s'ils ne sont pas utilisés en association avec d'autres traitements enzymatiques substitutifs pour la maladie de Pompe, et si leur coût est réduit.