Vosoritide (Voxzogo)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de ne pas rembourser Voxzogo pour augmenter la croissance linéaire, dans le cadre du traitement de l’achondroplasie, chez l’enfant de quatre mois ou plus dont les épiphyses ne sont pas encore soudées.
• Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) conclut qu’il n’est pas déterminé avec certitude que Voxzogo présente une utilité clinique acceptable comparativement au traitement symptomatique optimal seul dans le traitement de l’achondroplasie, chez l’enfant de quatre mois ou plus dont les épiphyses ne sont pas encore soudées. Comme on s’attend à ce que Voxzogo soit utilisé en appoint à un traitement symptomatique optimal, l’utilité clinique acceptable fait référence à sa valeur ajoutée par rapport au traitement symptomatique optimal seul.
• Selon les données probantes issues de deux essais cliniques randomisés (ECR) à double insu, Voxzogo augmente la vitesse de croissance annualisée chez les personnes atteintes de moins de 18 ans et le score z de la taille chez l’enfant de 5 ans à moins de 18 ans, comparativement au placébo, en 52 semaines. Toutefois, il ne se dégage aucun bénéfice, ou presque, quant aux critères d’évaluation importants aux yeux des patients et patientes après 52 semaines, soit la proportionnalité corporelle, la qualité de vie liée à la santé ou l’apnée du sommeil, et l’importance clinique des gains de taille observés dans l’amélioration de ces résultats d’importance demeure incertaine. Selon des études de prolongation à long terme, des effets sur la taille seraient durables, mais l’interprétation des résultats est limitée, en l’absence d’un groupe témoin. En général, on ignore toujours si Voxzogo permet d’améliorer les résultats fonctionnels à long terme, de réduire les complications liées à l’achondroplasie et de diminuer le recours à la chirurgie ou aux traitements symptomatiques.
• De plus, le CCEM a examiné les données probantes issues de six études présentées par le promoteur, notamment une analyse comparative intégrée de l’évolution naturelle, trois études fondées sur des données probantes du contexte réel et deux analyses complémentaires des deux ECR à double insu visant à combler les lacunes dans les données probantes. Toutefois, en raison de limites méthodologiques importantes, le CCEM ne peut pas tirer de conclusions des résultats concernant l’effet comparatif de Voxzogo. Le CCEM conclut que les résultats de ces études ne pallient pas véritablement les principales lacunes dans les données probantes issues des deux ECR et de leurs études de prolongation à long terme, à savoir l’absence de données probantes comparatives par rapport au placébo au-delà de 52 semaines. Les études présentées fournissent principalement des données probantes supplémentaires sur les résultats en matière de croissance, mais les données probantes relatives aux résultats à long terme importants aux yeux des patients, des patientes, des cliniciennes et des cliniciens sont incertaines ou inexistantes.
• Le CCEM estime qu’il existe un important besoin non comblé, car il peut être difficile de produire des données probantes en raison de la rareté et de la gravité de l’achondroplasie, et ce, malgré les options thérapeutiques accessibles. Même en tenant compte de l’important besoin clinique non comblé, le CCEM ne peut en conclure que Voxzogo répond à ce besoin non comblé avec un degré de certitude acceptable pour ce qui est de l’utilité clinique.
• En outre, le CCEM reconnait l’existence d’un important besoin non clinique à combler, étant donné que les traitements symptomatiques actuels sont surtout offerts dans les centres de soins pédiatriques tertiaires, ce qui peut nuire à l’accès aux soins en région rurale ou quand les ressources se font rares et, par conséquent, les déplacements, difficiles. Toutefois, le CCEM n’est pas en mesure de conclure que Voxzogo répond à cet important besoin non clinique non comblé et à ces disparités en matière de santé, car les données probantes présentées n’indiquent pas que Voxzogo réduirait le besoin de recourir à des services spécialisés ou à des traitements symptomatiques.
• Au vu des points précédents, le CCEM recommande de ne pas rembourser Voxzogo.