Maralixibat (Livmarli)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Livmarli dans le traitement du prurit cholestatique associé à la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), sous réserve de certaines conditions.
• Selon le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM), Livmarli présente une utilité clinique acceptable par rapport au placébo (excipient) et au comparateur actuellement pertinent, l’odévixibat, chez les personnes atteintes de CIFP. Il a suffi au CCEM de déterminer cette utilité pour recommander de rembourser Livmarli. Comme on s’attend à ce que Livmarli constitue une option de rechange à l’odévixibat, son utilité clinique acceptable doit être au moins comparable à celle de l’odévixibat.
• Selon les données probantes issues d’un essai randomisé, le traitement par Livmarli pendant 26 semaines entraine une amélioration d’importance clinique du prurit cholestatique (démangeaisons) par rapport à une mousse inactive chez les personnes atteintes de CIFP. On constate des améliorations pour plusieurs critères d’évaluation relatifs au prurit, comme confirmé par le dosage de marqueurs sanguins pertinents. Ces résultats, qui correspondent aux priorités soulevées par les patients et patientes, sont jugés d’importance clinique. Les données probantes issues de comparaisons de traitements indirectes ne montrent pas de différence nette sur le plan de l’efficacité entre Livmarli et l’odévixibat. Dans l’ensemble, on considère que les données probantes disponibles sont cohérentes, avec les effets cliniques similaires des deux traitements, bien qu’une incertitude résiduelle subsiste.
• La CIFP regroupe des maladies hépatiques rares et héréditaires qui se manifestent généralement dès les premiers mois de vie ou rapidement dans l’enfance. Les patients et patientes et les personnes aidantes estiment que le prurit est le symptôme le plus pénible de la maladie, celui-ci entrainant des répercussions importantes sur la qualité de vie. Les options thérapeutiques disponibles n’apportent souvent qu’un soulagement partiel ou intermittent du prurit, et certaines personnes ont besoin d’interventions chirurgicales invasives ou d’une transplantation hépatique.
• Le CCEM conclut que le maralixibat répond à un besoin clinique important non satisfait en offrant, par son mécanisme d’action, une option de traitement non chirurgical qui atténue le prurit et peut réduire le fardeau de la maladie. Le Comité tient compte des limites des données probantes en raison de la rareté de la CIFP et des difficultés inhérentes à la réalisation d’essais de grande envergure au sein de cette population.
• Livmarli ne doit être remboursé que dans le traitement du prurit cholestatique chez les personnes atteintes de CIFP, sous réserve de certaines conditions. Pour être admissible, il faut avoir reçu un diagnostic de CIFP et présenter un prurit cholestatique d’importance clinique ainsi qu’une concentration sérique d’acides biliaires élevée. Le traitement par Livmarli ne doit pas être instauré chez les personnes ayant des antécédents de transplantation hépatique ou de chirurgie des voies biliaires, et il doit être interrompu si l’une ou l’autre de ces interventions est pratiquée pendant le traitement.
• Livmarli ne doit être remboursé que s’il en résulte un bénéfice clinique significatif à l’issue d’un essai thérapeutique suffisant, si le suivi est assuré par des spécialistes ayant de l’expérience dans la prise en charge de la CIFP et si son cout est réduit.