Plozasiran (Redemplo)

Messages clés

• L’Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande aux régimes d’assurance médicaments publics de rembourser Redemplo dans le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF), sous réserve de certaines conditions.
• Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) a déterminé que Redemplo présente une utilité clinique acceptable par rapport au placébo chez les personnes atteintes du SCF. Il a suffi au CEEP de déterminer cette utilité pour recommander de rembourser Redemplo. Étant donné que Redemplo devrait être utilisé en complément d’un régime hypolipidique, l’utilité clinique acceptable fait référence à la valeur ajoutée par rapport au régime seul.
• Les données probantes issues d’un essai clinique montrent que l’administration de Redemplo pendant 12 mois permet d’améliorer les niveaux de triglycérides et le taux de pancréatite aigüe chez les adultes présentant un SCF. La certitude des résultats est modérée en raison d’une certaine imprécision liée à la petite taille des échantillons, les cas de SCF étant rares. Les résultats de l’essai concernant la qualité de vie liée à la santé ne sont pas concluants. Dans l’ensemble, les données relatives aux effets néfastes sont comparables d’un groupe à l’autre, et peu de personnes ont interrompu leur traitement en raison d’évènements indésirables.
• Redemplo ne doit être remboursé que chez l’adulte présentant le SCF, conformément à l’indication de Santé Canada.
• Redemplo pourrait répondre à certains besoins cliniques à combler par rapport aux traitements de référence actuels (traitements employés hors indication). Tryngolza (olezarsen) a récemment fait l’objet d’une recommandation favorable de la part de CDA-AMC, et l’innocuité et l’efficacité de Redemplo par rapport à Tryngolza ne sont pas connues.
• Redemplo ne doit être remboursé que chez les personnes ayant reçu un diagnostic de SCF fondé sur des évaluations cliniques génétiques, comme indiqué au tableau 1, et si son cout est réduit. Le SCF étant une maladie rare, le traitement par Redemplo doit être géré par des spécialistes possédant de l’expérience dans le traitement du SCF. La période recommandée pour le remboursement initial est de six mois, suivie de renouvèlements annuels par la suite. Le renouvèlement devrait être fondé sur l’observation des bénéfices cliniques, comme démontré par une réduction des taux de triglycérides à jeun, et l’absence de signes d’aggravation substantielle de la maladie qui indiqueraient une réponse insuffisante ou inexistante au traitement (comme une augmentation des épisodes de pancréatite aigüe, selon l’évaluation de la ou du médecin traitant).